CAR-T 치료제 급여, 왜 3차 치료에 머물러 있나요?
CAR-T 치료제 급여를 2차 치료로 넓히려면 무작위 3상의 생존 근거와 3차 급여 가격이 먼저 정리돼야 합니다. 그 전까지 국내 경쟁 무대는 3차 치료입니다. 이투데이(2026년 11월 4일)에 따르면 국내 허가 CAR-T는 4종이지만 건강보험 급여를 받는 제품은 킴리아 1종뿐입니다. 적용 범위도 두 가지 이상 치료에 실패한 3차 이상 치료로 한정됩니다. 해외에서는 2차 치료 근거가 이미 나왔습니다. NEJM(2023)에 실린 ZUMA-7 분석에서 예스카타군의 4년 전체생존율은 54.6%로 표준치료군 46.0%보다 8.6%p 높았습니다. 국산 1호 CAR-T 림카토는 2026년 10월 건강보험공단과 약가협상에 들어갔습니다.
- CAR-T 치료제 급여, 왜 3차 치료에 머물러 있나요?
- CAR-T 치료제 원리와 등장 배경: 구제 항암요법 완전관해 7%의 한계
- CAR-T 임상 근거: 2차 치료 급여를 가르는 무작위 3상 생존 데이터
- CAR-T 허가·급여 현황: 림카토 약가협상과 치료센터 18곳
- CAR-T 치료제 시장 전망: 2029년 글로벌 7.8배 성장
- CAR-T 2차 치료 급여 전망과 환자·의료 현장·산업 시사점
- 자주 묻는 질문
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CAR-T 치료제 원리와 등장 배경: 구제 항암요법 완전관해 7%의 한계
CAR-T는 환자 자신의 T세포로 만드는 자가 세포치료제입니다. T세포에 키메라 항원 수용체(CAR) 유전자를 넣어 암세포 표면 항원(림프종은 CD19)을 알아보게 한 뒤 체외에서 늘려 한 번 주입합니다.
Blood(2017)에 실린 SCHOLAR-1 연구에서 불응성 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 환자 523명에게 구제 항암요법을 썼을 때 객관적 반응률(ORR, 종양이 일정 기준 이상 줄어든 환자 비율)은 26%, 완전관해율(CR, 검사에서 암이 보이지 않게 된 비율)은 7%였고 전체생존기간 중앙값은 6.3개월이었습니다. 1차 치료에 반응하지 않거나 일찍 재발한 환자는 구제 항암화학요법과 자가조혈모세포이식에도 반응이 낮습니다. 그래서 CAR-T를 더 앞 단계 치료에 쓰려는 시도가 이어졌습니다.
같은 CD19 CAR-T라도 킴리아는 4-1BB, 예스카타는 CD28 공동자극 도메인(T세포 활성화를 돕는 신호 부위)을 써서 세포가 늘어나는 속도와 몸속에 머무는 기간이 다릅니다. 림카토는 큐로셀의 OVIS 플랫폼으로 T세포 기능을 억제하는 면역관문 단백질 PD-1과 TIGIT를 함께 낮췄습니다.
CAR-T 임상 근거: 2차 치료 급여를 가르는 무작위 3상 생존 데이터
급여 단계를 가르는 기준은 반응률 수치의 크기보다 근거의 종류입니다. 3차 이상 단일군 시험에서 CAR-T의 완전관해율은 40~67.1%로 기존 구제 요법의 7%를 크게 웃돌았지만 2차 치료 급여에는 무작위 3상의 생존 데이터가 필요합니다.
재발·불응성 거대 B세포 림프종 CAR-T 주요 임상 결과
| 구분 | 시험(제품) | 규모 | 주요 결과 |
|---|---|---|---|
| 단일군·3차 이상 | JULIET(킴리아) | 93명 평가 | ORR 52%, CR 40% |
| 단일군·3차 이상 | ZUMA-1(예스카타) | 101명 | ORR 82%, CR 54% |
| 단일군·3차 이상 | CRC01-01(림카토) | 73명 평가 | ORR 75.3%, CR 67.1% |
| 무작위 3상·2차 | ZUMA-7(예스카타) | 359명 | EFS 8.3 대 2.0개월(HR 0.40), 4년 OS 54.6% 대 46.0%(HR 0.73) |
| 무작위 3상·2차 | TRANSFORM(브레얀지) | 184명 | EFS 10.1 대 2.3개월(HR 0.35) |
| 무작위 3상·2차 | BELINDA(킴리아) | 322명 | EFS 3.0 대 3.0개월(HR 1.07) |
주: EFS(무사건생존기간, 재발·진행이나 새 치료 없이 지낸 기간) 중앙값은 CAR-T군 대 표준치료군 순서이고 HR(위험비)이 1보다 작을수록 CAR-T군에 유리합니다. 자료: PubMed(NEJM·Lancet), Blood(2026)
무작위 3상에서 EFS 중앙값은 ZUMA-7에서 6.3개월, TRANSFORM에서 7.8개월 길어졌고 ZUMA-7은 전체생존 개선까지 입증했습니다. BELINDA는 EFS 차이를 보이지 못했습니다. 원인으로는 브리징 항암치료(세포를 만드는 동안 쓰는 항암치료)를 허용한 점과 채집부터 주입까지 시간이 길어 그사이 병이 진행한 환자가 많았던 점이 거론됩니다. 같은 CD19 CAR-T라도 2차 치료 근거는 제품마다 다르며 현재 유일한 급여 제품인 킴리아에는 2차 치료로 급여를 넓힐 무작위 근거가 없습니다.
Korea Biomedical Review가 전한 ASH 2026 발표에서 림카토 투여 환자 73명의 3년 전체생존율(OS)은 53.5%, 3년 무진행생존율(PFS)은 29.8%였습니다. 투여 6개월째 완전관해를 유지한 환자의 3년 OS는 81.6%로 전체보다 28.1%p 높았습니다.
림카토 2상에서 3등급 이상 사이토카인방출증후군(CRS, 면역세포가 과하게 활성화되는 반응)은 8.9%, 신경독성은 3.8%였습니다. 투여 3개월 이후에도 38%에서 3등급 이상 혈구감소가 나타나 장기 관찰이 필요합니다. 미국 FDA는 2023년 11월 자가 CAR-T 투여 뒤 생기는 이차 T세포 악성종양 위험을 조사한다고 공지했습니다.
CAR-T 허가·급여 현황: 림카토 약가협상과 치료센터 18곳
림카토는 해외 학술지 근거가 부족해 급여기준 설정이 두 달 늦어졌고 예스카타는 2차 치료 급여기준을 받지 못했습니다. 국내 단일군 2상 결과로 허가받은 림카토는 2026년 5월 암질환심의위원회(암질심)에서 급여기준을 받지 못했고 6월 Blood에 논문이 실린 뒤인 7월에야 급여기준이 설정됐습니다(히트뉴스). 9월 3일에는 약제급여평가위원회(약평위)에서 조건부 적정 판정을 받았습니다.
국내 허가 CAR-T 치료제 4종 급여 단계(2026년 11월)
| 제품(회사) | 대상 질환 | 국내 허가 | 급여 단계 |
|---|---|---|---|
| 킴리아(노바티스) | DLBCL·ALL·소포성림프종 | 2021년 3월 | 급여(2022년 4월~, DLBCL 3차 이상·ALL) |
| 카빅티(얀센) | 다발골수종 | 허가 | 비급여 |
| 예스카타(길리어드) | DLBCL·PMBCL 2차·3차 | 2025년 8월 | 3차 약평위 조건부 적정(2026년 5월), 2차 급여기준 미설정 |
| 림카토(큐로셀) | 거대 B세포 림프종 3차 이상 | 2026년 4월 29일 | 건보공단 약가협상 중(2026년 10월~) |
자료: 이투데이(2026.11.4), 의학신문(2026.1), 약사공론(2026.9.3), 바이오스펙테이터, 데일리팜, 팜뉴스(2026.4.21)
림카토는 허가·급여평가·약가협상을 동시에 진행해 약 330일 걸리던 등재 기간을 150일로 줄이려는 '허가-평가-협상 병행 시범사업'의 두 번째 품목입니다(뉴데일리). 하지만 5월 암질심 지연으로 허가 뒤 150일째인 9월 26일을 넘겼습니다.
가격의 기준점은 킴리아인데요. 급여 전 약값이 약 5억 원이던 킴리아는 2022년 4월 급여 적용 뒤 1회 급여 약가가 약 3억 6,000만 원, 환자 본인부담은 최대 598만 원 수준입니다(메디칼업저버, 히트뉴스). 데일리팜은 큐로셀이 '평가금액 이하' 조건을 받아들여 가격의 큰 틀은 정해졌다고 보고 협상 쟁점으로 위험분담제(약값 일부를 제약사가 돌려주거나 치료 성과에 연동하는 계약)를 꼽았습니다.
킴리아 4년간 574건 공급과 수도권 쏠림
킴리아는 2021년 3월부터 4년 동안 574건, 연평균 143.5건 공급됐습니다(바이오스펙테이터). 누적 매출 추산치는 2,066억 4,000만 원으로 1건당 약 3억 6,000만 원, 연평균 약 517억 원입니다. 국내 CAR-T 시장은 연 500억 원대를 한 제품이 차지해 온 구조였습니다.
치료센터는 급여가 시작된 2022년 4월 삼성서울병원·서울대병원 등 소수 대형병원에서 2025년 14곳, 2026년 4월 18곳으로 늘었습니다(메디칼업저버·헬스오·팜뉴스). 새 센터도 수도권에 몰려 2025년 합류한 5곳 가운데 비수도권 병원은 동아대병원 한 곳입니다.
환자·보호자 안내: 현재 급여 대상은 두 가지 이상 전신치료를 받은 뒤 재발했거나 치료에 반응하지 않은 경우입니다. 세포 채집부터 병원 도착까지 약 4주가 걸리고 그사이 병이 진행할 수 있으므로 2차 치료에 실패하면 곧바로 CAR-T 치료센터 의뢰를 주치의와 상의하는 것이 좋습니다. 1차 치료 뒤 12개월 안에 재발했거나 1차 치료에 반응하지 않았다면 해외에서 CAR-T를 권고하는 2차 치료 대상에 해당합니다. 투여 뒤 3개월이 지나도 정기 혈액검사가 필요합니다.
CAR-T 치료제 시장 전망: 2029년 글로벌 7.8배 성장
글로벌 CAR-T 치료제 시장은 2023년 37억 4,000만 달러(약 5조 원)에서 2029년 290억 달러(약 41조 원)로 약 7.8배 커질 전망입니다(한국바이오협회 KBIOIS Vol.76, MarketsandMarkets 인용). 2023년 시장에서 CD19 표적 제품이 27억 6,000만 달러로 74%를 차지하고 아시아·태평양은 5,000만 달러로 약 1.3%에 그칩니다. 제품별 점유율 1위는 40.1%의 예스카타입니다.
림카토와 예스카타가 급여를 받으면 국내 시장도 킴리아 독주에서 다자 경쟁으로 바뀝니다. 약제 간 경쟁으로 약가가 낮아질 것이라는 정민규 교수의 2022년 전망도 처음 시험대에 오릅니다.
큐로셀은 2026년 10월 30일 림카토 2차 치료 확대를 위한 3상 시험계획 변경(약 136명, 림카토군과 표준치료군 68명씩, 1차 평가변수 EFS)을 식약처에 신청했고 2027년 상반기에 시작할 계획입니다(메디파나뉴스).
CAR-T 2차 치료 급여 전망과 환자·의료 현장·산업 시사점
가까운 시기에 국내 CAR-T 2차 치료 급여 후보는 사실상 예스카타 하나입니다. ZUMA-7로 생존 개선까지 입증했지만 2026년 1월 암질심에서 2차 급여기준을 받지 못했고 3차 급여 가격이 확정돼야 2차 확대 논의가 본격화됩니다. 림카토는 3상 EFS 결과가 나와야 허가 변경과 급여 신청이 가능해 국산 CAR-T의 2차 치료 진입은 수년 뒤 과제입니다.
- 환자: 2차 치료를 받는 단계부터 CAR-T 센터 상담을 준비해 두어야 실패 직후 의뢰가 늦어지지 않습니다.
- 의료 현장: 제품은 반응률 수치보다 근거의 종류와 제조 모델로 골라야 합니다. 6개월째 완전관해 유지 환자의 3년 OS(81.6%)가 전체(53.5%)보다 크게 높아 6개월 반응 평가가 예후 판단의 기준이 되고 지연성 혈구감소와 이차 악성종양을 수년간 추적할 체계도 필요합니다.
- 제약·바이오 산업: 림카토처럼 허가 단계부터 해외 학술지 게재 근거를 준비해야 급여 지연을 줄입니다. 6개월 반응에 연동한 위험분담 설계와 병원 세포처리시설 없이 자사 GMP 시설에서 생산하는 림카토식 공급 모델(병원신문)은 약가협상과 비수도권 확산의 수단이 될 수 있습니다. 2차 치료 시장은 무작위 3상 생존 근거를 확보한 제품이 차지합니다.